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Plan maladie rares 2011 2016Il y a près d’un mois les associations le 19 février 2016, invité le gouvernement a la mise en place d’un troisième plan destiné aux maladies rares, après le deuxième plan conclu pour la période 2011-2014 prolongée jusqu’en fin 2016 faute de résultats. Une recommandation auquel se joint le Haut Conseil de la santé publique (HCSP) qui vient de publier dans son dernier rapport d’évaluation des dispositifs et ceux jusqu’en septembre 2015. Le HCSP qui dresse un bilan mitigé dans un rapport mise en ligne le 12 mai dernier.

Un bilan mitigé et la nécessité d’un 3e plan
Prévu pour la période de 2011 à 2014 puis prolongé jusqu’à fin 2016, comprenant trois axes visant à améliorer la qualité de la prise en charge du patient, développer la recherche sur les maladies rares, et amplifier les coopérations européennes et internationales. Si le premier et deuxième plan a permis, selon HCSP certaine avancée dans la prise en charge des patients avec une diminution de l’errance diagnostique grâce à l’effort d’information, la mise en place d’une plate-forme d’appels (Maladies Rares Info Services), le développement du site Orphanet.

Le HCSP demeure néanmoins modéré, estimant que le bilan de la seconde phase du PNMR reste "mitigé". Il note ainsi que seules 13 actions sur 52 avaient un avancement conforme aux prévisions. Regrettant le retard important prit sur les orientations de prise en charge et les mesures en faveur de la formation et le renforcement des connaissances des professionnels sur les maladies rares, sans oublier la production des protocoles nationaux de diagnostic et de soins (PNDS). Seuls quelques protocoles nationaux de diagnostics et de soins ont été élaborés, l’accès pour les patients aux plates-formes de séquençage « reste en nombre très limité et inégalement réparti sur le territoire ».

Une situation également dénoncée par les associations, qui déplore également le retard pris par la France. « Notre pays tarde pour décider la création d’une plate-forme nationale de séquençage très haut débit, spécialisée dans les maladies rares. Malgré l’évolution des techniques et les pratiques développées dans d’autres pays comparables, la France n’a, dans le domaine des maladies rares, pas fait évoluer ses pratiques depuis près de 15 ans. »

Les recommandations du HCSP pour un troisième plan
Le HCSP présente ces recommandations en deux groupes. Dans le premier, intitulé « recommandations transversales », comportant neuf recommandations ou il revient sur l’importance d’un troisième plan qui devra agir autour de la gouvernance, la pertinence d’un nouveau plan, la rationalisation des systèmes d’information, les inégalités sociales et territoriales de santé...mais aussi la prise en compte du contexte évolutif des maladies, mieux informer les patients, leurs familles, une politique équitable entre les différentes maladies rares, et proposer des solutions pour permettre un accès équitable à l'innovation.

Dans le deuxième, il propose 54 recommandations spécifiques par thème, comme par exemple clarifier les missions respectives des filières, centres de référence, de compétence... le HCSP insiste notamment sur la problématique du financement et du pilotage des dispositifs. Il propose des financements ciblés et un meilleur partage de l'information entre les centres de référence et les structures locales comme les MDPH.

Il rappel également que ces politiques engagées doivent l’être dans une Européenne et mondial rappelant l’importance des échanges internationaux, comme un facteur important d'amélioration de la prise en charge des patients atteints de maladie rare et propose de "promouvoir une approche stratégique européenne de la politique du médicament pour les maladies rares".

Trois millions de personnes concernées...
Des affections touchent trois millions de personnes en France et 20 millions au sein de l’UE, qui sont souvent confrontées à un parcours difficile pour établir le bon diagnostic. Une maladie rare est définie par une prévalence faible, inférieure à 5 personnes atteintes pour 10 000 habitants pour chacune d’elles. Des maladies rares nombreuses, actuellement environ 8 000 sont identifiées. Une origine génétique a été mise en évidence pour la plupart d’entre elles.

Un gouvernement face à ces responsabilités
Un sujet qui politiquement reste sensible et auquel les Français sont souvent appelés à la solidarité tout au long de l’année. Faut-il comprendre, qu’après la journée dernière mondiale des maladies rares qui a eu lieu en février 2016 que l’appel lancé par les associations et aujourd’hui soutenu par ce dernier rapport du HCSP, le gouvernement ne pourra pas échapper à la mise en place d'un troisième plan ? La réponse ne semble pas être priorité pour celui-ci confronté à la vaste mobilisation contre la loi travail et d’autres reforme en cours. Un début de réponse qu’apportera néanmoins peut-être le chef de l’État lors de la conférence nationale prévue demain et qui sera la dernière de son mandat.

Les associations elle réclame une décision « Nous demandons qu'un engagement public soit pris, dès aujourd'hui, pour un troisième Plan national Maladies rares, dotées d'un véritable pilotage interministériel et disposant de réels moyens d'impulsion, de suivi et d'injonction ».

La plate-forme Alliance Maladies rares, l’AFM-Téléthon, Eurordis, Orphanet, la Fondation Maladies rares et Maladies r ares Info Services demandent au gouvernement français « un plan doté d’un véritable pilotage interministériel disposant de réels moyens d’impulsion, de suivi et d’injonction et des moyens humains nécessaires ». La plate-forme estime que « ce nouveau plan doit mobiliser les associations de malades, les professionnels de santé, mais également les industriels du médicament ».

Stéphane LAGOUTIÉRE

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