Nouvel espoir de « traitement » avec une première thérapeutique contre la myopathie de Duchenne

À trois semaines du téléthon 2014, voilà encore une preuve supplémentaire de l’importance de la recherche scientifique française et de l’importance de son travail. Ce lundi, des chercheurs français ont annoncé la mise en place d’une première thérapeutique contre la myopathie de Duchenne. Une maladie qui touche qui concerne 2500 personnes en France et pour lequel ont répertorie chaque année 150 à 200 garçons nouveaux cas.

La secrétaire d’état a l'enseignement supérieur et a la recherche, Genevieve FIORASO, qui n’hésite pas a souligné la capacité des chercheurs français à se « mobiliser pour répondre à des enjeux majeurs de santé publique ». Un encouragement paradoxal pour des chercheurs qui manifesté leurs colères face aux baisses de budget.

Une thérapie génique, fruit de plusieurs années de recherches menées par la société Atlantic Gene thérapies (AGE) soutenue par la région Pays de Loire, les équipes de recherche de l’INRA (Nantes), le Centre de Référence (CR) des Maladies neuromusculaires des Centres Hospitalo-Universitaires de Nantes et d’Angers et l’Agence française pour les myopathies (AFM).

Vers un nouvel espoir !

La myopathie de Duchenne ou Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare, qui touche chaque année entre 150 à 200 garçons nouveau-nés en France, soit une naissance tous les trois jours. En France, environ 2 500 personnes sont affectées par cette maladie qui se caractérise par des déficits musculaires généraux, progressifs et irréversibles, pour lequel il n’existe actuellement aucun traitement permettant de la faire reculer.

Cette annonce ouvre donc de nouveaux espoirs pour les malades atteints de la myopathie de Duchenne et leurs familles. À la veille de l’édition 2014 du Téléthon, cette annonce scientifique montre l’importance de la mobilisation de tous les acteurs, chercheurs, cliniciens, formateurs, associations de malades, avec le soutien de l’État font avancer la recherche médicale et proposent les innovations thérapeutiques au service des patients et de leurs familles.

Une piste nouvelle, après celle du SIDAouvertes par les équipes de recherche dirigées par les Professeurs Didier RAOULT à l’Institut Hospitalo-Universitaire « Méditerranée, Infection » à Marseille (URMITE/CNRS/Inserm/IRD) et Yves LEVY à l’Institut Mondor de Recherche biomédicale à Créteil (Inserm). Mais également celle de la deuxième transplantation d’un cœur artificiel par les équipes de Carmat, la recherche française démontre une fois encore sa capacité à se mobiliser pour répondre à des enjeux de santé publique majeurs, à innover pour guérir.

La Rédaction