L’AFM annonce le démarrage d’un premier essai de thérapie génique sur la myopathie myotubulaire sur l’homme
Mené par la société de biotechnologies Audentes, l’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon vient d’annoncer dans un communiqué, le lancement u premier essai de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire et sur un patient résidant aux États-Unis. Un teste rendu possible, 8 ans seulement après la première preuve de concept chez le modèle murin, obtenu par l’équipe d’Ana Buj Bello à Généthon. En effet, le produit de thérapie génique AT132, associant un AAV8 et le gène de la myotubularine, a été conçu selon l’AFM par Généthon qui a mené toutes les phases précliniques avec succès.